En el año 2005, el Instituto Karolinska publicó un informe que planteaba una posible asociación entre los países que incrementan el número y el uso de fármacos disponibles en el mercado y una mejor supervivencia y calidad de vida de sus pacientes, hecho que pone de manifiesto la importancia de la velocidad de incorporación de nuevos productos. La conclusión a que llega el llamado «Informe Karolinska»5,6 tiene importantes implicaciones en términos de aproximación de la res publica a las condiciones de acceso de la población a los fármacos oncológicos. Es desde entonces, bajo el sello de un nuevo «problema» o ventana de oportunidad, que empieza un debate científico y político de ámbito europeo. Este informe ha sido tachado de «adulteración científica por parte de la industria farmacéutica»7. Además de los evidentes conflictos de intereses entre sus autores, vinculados a empresas farmacéuticas, se señalan relevantes problemas metodológicos en su elaboración, de los cuales quizá el más importante sea el relativo a la exposición de los pacientes de cáncer a los fármacos que supuestamente son el principal factor de mejora de la supervivencia. El periodo de consumo de fármacos analizado en el estudio (año 2003) se utiliza para «explicar» la supervivencia de pacientes diagnosticados entre los años 1990 y 1994, cuando el consumo de 2003 no es representativo del consumo de 1993; la exposición (uso del fármaco) no precede al resultado (supervivencia al cáncer).

La publicación de la versión del «Informe Karolinska» para España en Revista Española de Economía de la Salud expone desigualdades y arbitrariedades en el acceso a los fármacos entre comunidades autónomas y hospitales en concepto de variación del volumen y la velocidad de unidades vendidas8. La instauración de este debate en los medios de comunicación sobreviene con la publicación del documento «Barreras de acceso al paciente de los fármacos oncológicos» por parte de la Sociedad Española de Oncología Médica9. En él, en nombre de la equidad de acceso, se recomienda una revisión del marco regulador con el fin de que los procesos de aprobación se homogeneicen y aceleren (las CFT, reproduciendo el «Informe Karolinska», se identifican bajo la etiqueta de «barrera operativa»).

El objetivo de la presente investigación es analizar la toma de decisiones por parte de las CFT y evaluar el impacto real de su deliberación en el retraso y las dificultades de acceso de los pacientes a los fármacos oncológicos. Los criterios de valoración se incorporan de un marco conceptual reconocido internacionalmente en el análisis del establecimiento de prioridades desde la perspectiva de la toma de decisiones justas y legítimas. El llamado Accountability for Reasonableness (justificación de la acción responsable), de Daniels y Sabin10,11, es un método desarrollado con posterioridad a una experiencia internacional que tuvo muchos problemas para hallar una base lógica racional que produjese objetivos «justos»12. Hay un amplio acuerdo en concebir una «segunda fase» que sitúe la justicia en las condiciones del propio proceso de priorización13,14.

• 1)

  Criterios de decisión (explícitos e implícitos)

  Las decisiones sobre si incluir nuevos fármacos o nuevas indicaciones de un fármaco en la guía farmacoterapéutica de cada hospital se circunscriben a los aspectos que prevé el informe del Grupo de Evaluación de Novedades, Estandarización e Investigación en Selección de Medicamentos (GENESIS), de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH)20. Las dimensiones explícitas en la evaluación de fármacos son la eficacia (beneficio terapéutico), la seguridad (toxicidad, precaución, interacción con otros medicamentos), la eficiencia (típicamente el coste y las previsiones de impacto presupuestario) y la conveniencia (vía de administración, duración de los tratamientos, etc.). En dicho análisis se reúne toda la evidencia científica y se resumen ensayos clínicos piloto que, muy a menudo, abundan en espacios de incertidumbre: no comparan el fármaco con las alternativas existentes (sino contra placebo u otros), sólo hay uno o dos estudios cuando el medicamento es nuevo, y mayoritariamente se llevan a cabo en población adulta no anciana, cuando son las personas de mayor edad los grandes usuarios. Asimismo, hay criterios implícitos muy relevantes en la valoración de fármacos oncológicos (tabla 4). Un primer criterio se produce como resultado de la atomización por hospital de las decisiones sobre la introducción. El sistema actual hace que la introducción de un fármaco en un hospital represente, en realidad, la introducción para el conjunto del sistema sanitario (se habla de «subasta al alza»). Las decisiones están muy mediatizadas, lo cual no ocurre en la Comunidad Valenciana ni en el País Vasco, que centralizan la compra de fármacos. En segundo lugar, no hay una posición común sobre el umbral de coste-eficacia de medicamentos que como sociedad estamos dispuestos a financiar. Asimismo, las CFT no tienen una posición explícita sobre qué es una supervivencia significativa (per se o libre de progresión de la enfermedad, sin incrementos en la supervivencia global). Otro elemento implícito que incide en la prioridad de introducir nuevos fármacos es el papel de la American Society of Clinical Oncology (ASCO), que celebra un congreso mundial anual que tiene gran influencia en destacar novedades y definir prioridades para los oncólogos médicos (una cita que los gerentes de hospital sitúan perfectamente en el calendario). Un último criterio implícito es la influencia en la introducción de fármacos derivada de la realización de ensayos clínicos en el propio centro.

  Tabla 4.

  Resumen de los criterios en el establecimiento de prioridades

  Criterios explícitos

  Dimensiones que prevé el informe del grupo GENESIS: • Eficacia • Seguridad • Eficiencia • Conveniencia

  Criterios implícitos

  • Atomización por hospital de las decisiones sobre la introducción de fármacos • Inexistencia de una posición común sobre un umbral de coste-eficacia de medicamentos • Inexistencia de una posición explícita sobre qué es una supervivencia significativa por parte de las comisiones farmacoterapéuticas • Papel de la American Society of Clinical Oncology (ASCO) en la definición de prioridades • Realización de ensayos clínicos en el propio centro
• 2)

  Objetivos

  El análisis realizado permite homologar los objetivos de las diferentes CFT, a la vez que el grado de dedicación a ellos. La selección de fármacos se distingue como el más importante. Por detrás están la buena utilización de medicamentos, la generación independiente de información y el seguimiento de fármacos; este último, informalmente asumido por el servicio de farmacia.

• 3)

  Participación

  Las CFT son multidisciplinarias, y además de cumplir con el criterio de representación (participan servicios quirúrgicos, médicos, farmacia, farmacología, enfermería y dirección) cumplen el de representatividad (hay miembros de atención primaria del ámbito de farmacia, etc.; son plurales); la salvedad es la no inclusión de un actor que algunas CFT incluso prevén: los pacientes. Sobre este punto, los profesionales admiten dificultades de tipo técnico (probables asimetrías de información, mantener la operatividad) y de mera participación, pues en las condiciones actuales su participación sería más simbólica que efectiva. Otra discusión es sobre si deben participar regularmente en comisión los profesionales que defienden la introducción del fármaco, sobre lo que hay dos posturas: a favor se argumenta la madurez de los equipos (una CFT), y en contra se reivindica una cierta distancia para que las relaciones personales no mediaticen la decisión (las otras dos CFT). Sobre la participación de profesionales con conflictos de intereses por su relación con la industria se ha intentado establecer límites de carácter ético en las CFT. Las dificultades al respecto han impedido realizar acciones.

• 1)

  Criterios

  El trabajo del grupo GENESIS en el desarrollo de una metodología para la presentación de informes ha servido para estandarizar y dar transparencia a los criterios de valoración de fármacos. Esta iniciativa constituye una buena respuesta a las necesidades de coordinación de los hospitales delante de comunidades autónomas más bien pasivas al respecto. También son accesibles los formularios con que los clínicos deben solicitar su inclusión, hecho que a menudo, con la voluntad de acelerar el proceso, lleva a la industria a rellenarlo; los profesionales «viven mal» esta situación y «no la aceptan» por considerar necesaria la opinión crítica del clínico. Algunas comunidades autónomas (Aragón, País Vasco, Navarra, Cataluña…) comparten los informes sobre fármacos a través del grupo GENESIS, lo que permite comparar razonamientos, sin suplantarlos: diferentes CFT han llegado a conclusiones opuestas sobre una misma indicación.

• 2)

  Decisiones

  La transparencia es muy mejorable. Sólo es posible acceder a las decisiones emprendidas (y a su razonamiento básico) vía web en uno de los hospitales del estudio.

Los clínicos que demandan la introducción de un fármaco pueden utilizar el mismo espacio de reunión para aclarar y debatir argumentos. Pero hablamos de un marco implícito en la priorización de fármacos, por lo que no hay mecanismos formales de apelación para el conjunto de los actores (pacientes, industria, etc.).

Uno de los principales objetivos de las CFT es actualizar el catálogo de fármacos. Ello implica retirar los que no cumplen con los objetivos establecidos (se revisan decisiones, por tanto). La realidad es que el sistema hospitalario se muestra muy débil en este punto. Muchos antineoplásicos reciben una aprobación restringida y temporal (tabla 1), lo que lleva a una evaluación en términos de resultados clínicos (eficacia, seguridad) y costes. Esta evaluación se da de manera infrecuente y en unas condiciones subóptimas: quien lleva a cabo el seguimiento, por proximidad a los pacientes y por ser experto en la patología, es el médico solicitante, hecho que lo convierte en juez y parte. Por otro lado, debe destacarse que aún hoy se sacan a colación datos de facturación desligados de indicaciones y resultados clínicos. Se espera que la digitalización de la historia clínica ayude a evitar que siga predominando una perspectiva economicista sobre el consumo de fármacos.

El proceso de desarrollo de las CFT revela una creciente fortaleza institucional. Un ejemplo evidente es el papel que desempeña el servicio de farmacia en el sentido de comprometer a los profesionales con las decisiones acordadas en la CFT y hacer «saltar las alarmas» (usualmente con plena aceptación) cuando no se siguen. Sin embargo, si nos remitimos al reto que supone priorizar los nuevos fármacos oncológicos, se advierten debilidades. El conjunto del sistema hospitalario no está rindiendo cuentas sistemáticamente de cómo toma decisiones y del contenido de éstas (se limita a seguir recomendaciones del CatSalut —ente público comprador de servicios sanitarios— y al contacto entre cada CFT con su dirección).

En el presente análisis, cuatro fármacos oncológicos han servido al objetivo de conocer en qué medida las CFT limitan el acceso de los pacientes a causa del tiempo de discusión en comisión e inclusión en la guía. Cabe destacar que dos de estos fármacos, bevacizumab y cetuximab, han sido rechazados en Reino Unido y Australia para algunas indicaciones.

En cuanto a la reflexión sobre los márgenes de tiempo en la introducción de fármacos, la mayoría de los profesionales opina que incrementar dicha velocidad tiene una importancia relativa en las actuales circunstancias. De un lado, refieren la incertidumbre sobre antineoplásicos que salen en una fase muy temprana de investigación y con un coste-eficacia bajo. Del otro, las CFT se reúnen cada 30 o 45 días, a veces reduciendo ese plazo por la urgencia de un fármaco o debido a la entrada de muchos. La adopción rápida de nuevas tecnologías tiene riesgos, además de implicaciones asistenciales en términos de reprogramación de protocolos. Normalmente, si se pospone un mes o dos la decisión, ello coincide con la necesidad de reclamar mayor evidencia o la presencia del clínico solicitante en la reunión. De acuerdo con esta cronología de trabajo, pareja en todas las CFT, no hay ningún profesional que conciba las CFT como una barrera que demora el acceso a los fármacos.

La preocupación por la posibilidad de que los hospitales y el sistema sanitario público tengan un riesgo significativo de no poder permitirse la compra de nuevos fármacos, si no es a costa de otros gastos hospitalarios, ha originado algunas propuestas en el ámbito internacional de toma de decisiones centralizadas por grupos de hospitales (Queensland, Australia) o a nivel regional (Ontario, Canadá) para fármacos «huérfanos» u otros muy específicos. Hoy se quiere que esa arquitectura sirva para gestionar la introducción generalizada de nuevos fármacos21, como los oncológicos.

En este estudio se constata que, a pesar de haber una cierta variabilidad en la secuencia de introducción de nuevos fármacos oncológicos, ello no se traduce en una preocupación manifiesta por parte de los profesionales. Una explicación parcial de este hecho es la disponibilidad de ensayos clínicos que puedan incluir a los pacientes que reúnan estos tratamientos innovadores. De cualquier modo, la diferente introducción de fármacos en el tiempo y el debate público sobre el papel de las CFT, así como la ausencia de instrumentos para evaluar el impacto de las decisiones emprendidas, lleva a reflexionar sobre las alternativas de gestión existentes. Una propuesta que puede reflejar algunos de los resultados obtenidos en este estudio es la de centralizar parte de la capacidad decisoria de las CFT en niveles superiores, optimizando los recursos disponibles y limitando el impacto potencialmente negativo que entraña el que las decisiones se fragmenten por hospital. Éste es el camino seguido por las CFT regionales (countys) en Suecia, que además de asumir las funciones habituales incorporan otras como la de educación de los profesionales22. En cambio, la estrategia de compartir riesgos (risk-sharing) entre compradores y empresas farmacéuticas (es el caso de Reino Unido), estableciendo el precio de las innovaciones de manera condicionada a su efectividad23, fácilmente produce un notorio proceso de burocratización24 y la dificultad de valorar la respuesta. Además, sólo puede ser aplicado en pocos fármacos, por lo que no es una opción generalizable25.

El resultado del análisis de las condiciones de Daniels y Sabin sobre el proceso de priorización refuerza la perspectiva de complementar la eficacia deliberativa de las CFT con una regulación que ajuste su papel a criterios y decisiones de política sanitaria previamente definidos. Es significativo el esfuerzo de las CFT analizadas por reunir la mejor evidencia y utilizar procedimientos normalizados de discusión, algo que, según los entrevistados, se refleja en el creciente sentimiento de apropiación sobre las decisiones. Sin embargo, las CFT operan en un entorno dinámico de gran presión que se caracteriza por carecer de estrategias para la coordinación, lo que impide responder desde el sistema con objetivos del sistema, además de limitar el papel de las propias CFT.

El marco institucional en que tiene lugar el proceso de aprobación y evaluación de fármacos presenta cuatro fases distribuidas en tres niveles de decisión o gobierno con competencias (fig. 1). La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) recibe las aprobaciones de la Agencia Europea del Medicamento (EMEA) (véase Reglamento [CEE] n.° 2309 y Directiva 2001/83/CE26) y decide su inclusión en la cartera de fármacos disponibles para el mercado español, en cuyo caso estipula un precio. Entonces son los hospitales y las comunidades autónomas los que tienen que esforzarse por incorporarlo, momento en que aparecen las controvertidas desigualdades de acceso.

Figura 1.

Roles de los actores en las diferentes fases de priorización de fármacos oncológicos. Esquema adaptado de Wolfmayr27.

(0.17MB).

El sistema hospitalario opera en la fase de implementación definiendo los términos de introducción de los medicamentos en el mercado, si bien las comunidades autónomas pueden actuar ex ante o ex post para intentar homogeneizar y racionalizar el gasto farmacéutico mediante las relaciones contractuales con sus hospitales. En el caso de Cataluña, la administración financia los fármacos sin regular su inclusión en las guías farmacoterapéuticas ex ante, y ex post sigue la línea de dar recomendaciones (compara los consumos entre hospitales) y fomentar la transparencia en la toma de decisiones. Por el momento no se detectan alternativas sobre propuestas de establecimiento de criterios homogéneos de necesidad o umbrales coste-efectivos por encima de los cuales sea una autoridad la que tome las decisiones de forma centralizada (dicha fórmula, la de un procedimiento sistemático que opera al margen de la presión asistencial, es el mejor escenario para lograr la participación de otros actores en el debate, según los informantes). La existencia de un presupuesto externo, del ámbito del CatSalut, financia «sin límites» determinados fármacos administrados de forma ambulatoria, lo que en positivo aporta tranquilidad a las discusiones hospitalarias, pero supone un incentivo negativo para la racionalización adecuada del gasto. Ello explica, en parte, por qué los centros se inhiben en el proceso de priorización y aceptan acríticamente las consideraciones de sus CFT (¡instancias asesoras!). Esto puede cambiar con la implantación de la financiación capitativa si incluye estos fármacos (algo difícil si tenemos en cuenta que dicho sistema no dispone de un recurso específico que permita monitorizar el uso inadecuado de los fármacos en estos casos).

La figura 1 muestra la naturaleza altamente contextual de los procesos de decisión28 sobre la introducción de fármacos. Abundan los elementos que inciden en la comparación de un fármaco con el tratamiento existente, acción que la Organización Mundial de la Salud subraya como clave cuando «hay situaciones en que el fármaco no represente un mayor avance sobre los tratamientos existentes»29. El ejercicio comparativo de las CFT es fundamental por cuanto las agencias reguladoras (europea y española), en opinión de todos los entrevistados, dan indicaciones abiertas y poco fundamentadas sobre los nuevos fármacos, siendo perfectamente legal la administración de éstos una vez los han aprobado.

Sobre las limitaciones del estudio, debe hacerse notar la selección de centros, circunscrita a terciarios. Consideramos oportuno conocer el funcionamiento de las CFT en los grandes hospitales (sólo éstos pueden decidir sobre el conjunto de los antineoplásicos), ya que la introducción de fármacos en hospitales menores involucra aspectos relativos a los sistemas de financiación y flujos hospitalarios. No se ha querido profundizar sobre la vía del uso compasivo por problemas de accesibilidad a los datos.

Cabe destacar, a modo de conclusión, que las decisiones de las CFT, en el ámbito autonómico, se alinean entre ellas por «efecto demostración», o bien divergen poco, pero eso no implica que se estén tomando las mejores decisiones (como tampoco sucedería para el ámbito nacional). La equidad no pasa por la igualdad en el resultado de la toma de decisiones, sino porque se tomen decisiones justas. Mejores o peores accesos a unos mismos fármacos pueden ser una desigualdad tolerable por parte del sector público si se asume el coste social de oportunidad de no financiarlos. Por otra parte, no está nada claro que ello tenga un impacto relevante en los resultados clínicos desde una perspectiva poblacional, tomando como «relevante» una supervivencia significativa socialmente consensuada y políticamente asumida.

El actual modelo de priorización de fármacos, acusadamente implícito, goza de los beneficios operativos de producirse al margen de la opinión pública, pero no fomenta la responsabilidad ni la rendición de cuentas entre los decisores, gestores y clínicos. Como indica la literatura para el caso canadiense, racionar implica riesgos en términos de costes políticos potenciales, pero al final el «aprendizaje político» permite minimizar esfuerzos cuando se defienden decisiones públicamente30. El modelo implícito deja sin papel a la sociedad y es muy vulnerable ante actores que actúan corporativamente. Los valores, recuerda Ham31, están en la raíz de la priorización, y por eso deben ser claramente articulados e incorporados, para conseguir la plena transparencia de los procesos de decisión.

Finalmente, creemos que conviene enmarcar el debate sobre la accesibilidad a los fármacos en uno más amplio sobre la calidad de la atención oncológica. El principal problema que se plantea actualmente es la coordinación de los tratamientos quirúrgico, médico y radioterápico de manera comprensible para el paciente y clínicamente efectiva. Hay evidencias suficientes que demuestran la mejora del pronóstico clínico de los pacientes como resultado de una atención multidisciplinaria organizada32,33.