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cuyo precio se multiplica al obtener una nueva indicaci&#243;n para una enfermedad rara&#46; Estos aspectos han suscitado un gran inter&#233;s en las compa&#241;&#237;as farmac&#233;uticas&#44; y se ha observado un incremento en las solicitudes y las concesiones de designaci&#243;n de &#171;medicamento hu&#233;rfano&#187;<a class="elsevierStyleCrossRef" href="#bib0035"><span class="elsevierStyleSup">2</span></a>&#46;</p><p id="par0015" class="elsevierStylePara elsevierViewall">En Espa&#241;a&#44; el gasto hospitalario en medicamentos hu&#233;rfanos fue de 625&#44;8 millones de euros en 2017&#44; un 10&#44;3&#37; del consumo hospitalario total<a class="elsevierStyleCrossRef" href="#bib0040"><span class="elsevierStyleSup">3</span></a>&#46; Ante esta situaci&#243;n deber&#237;amos tener la certeza de que estos f&#225;rmacos proporcionan un beneficio real en t&#233;rminos de efectividad y ganancia en calidad de vida sin contribuir a un aumento de la yatrogenia&#46;</p><p id="par0020" class="elsevierStylePara elsevierViewall">El criterio principal para obtener la designaci&#243;n de &#171;medicamento hu&#233;rfano&#187; corresponde a la prevalencia de la patolog&#237;a a la que se dirige&#44; que no debe superar los 5 casos por cada 10&#46;000 habitantes de la Uni&#243;n Europea&#46; Ello ha propiciado la desagregaci&#243;n artificial de enfermedades en m&#250;ltiples subtipos con el fin de cumplir con el l&#237;mite de prevalencia establecido y as&#237; obtener beneficios asociados al desarrollo de medicamentos hu&#233;rfanos<a class="elsevierStyleCrossRef" href="#bib0045"><span class="elsevierStyleSup">4</span></a>&#46; Considerando en conjunto las enfermedades raras&#44; padecer una de ellas no es tan infrecuente&#44; y esto puede aumentar con dicha estrategia de desagregaci&#243;n&#46; Se ha estimado&#44; por ejemplo&#44; que los c&#225;nceres raros supondr&#237;an un 24&#37; del total en la Uni&#243;n Europea<a class="elsevierStyleCrossRef" href="#bib0050"><span class="elsevierStyleSup">5</span></a>&#46; A este respecto&#44; la reflexi&#243;n de Vicente et al&#46;<a class="elsevierStyleCrossRef" href="#bib0030"><span class="elsevierStyleSup">1</span></a> acerca de las dificultades para cuantificar los casos y la necesidad de analizar cr&#237;ticamente cualquier cifra aportada cobra todo su sentido&#46;</p><p id="par0025" class="elsevierStylePara elsevierViewall">En general&#44; en el momento de la designaci&#243;n de &#171;medicamento hu&#233;rfano&#187; &#250;nicamente se dispone de informaci&#243;n <span class="elsevierStyleItalic">in vitro</span> y de datos precl&#237;nicos&#44; por lo que la decisi&#243;n se basa en asunciones sobre un hipot&#233;tico beneficio cl&#237;nico fundamentado en la plausibilidad m&#233;dica&#46; Sin embargo&#44; solo un 66&#37; de los 2233 medicamentos designados hu&#233;rfanos entre 2000 y 2019 han mostrado un beneficio significativo<a class="elsevierStyleCrossRef" href="#bib0035"><span class="elsevierStyleSup">2</span></a>&#46;</p><p id="par0030" class="elsevierStylePara elsevierViewall">La eficacia cl&#237;nica de estos f&#225;rmacos generalmente se fundamenta en estudios con baja calidad metodol&#243;gica&#44; seguimiento limitado y an&#225;lisis de variables cl&#237;nicas intermedias &#40;se desconoce su impacto en variables robustas&#41;&#46; Adem&#225;s&#44; la informaci&#243;n sobre su seguridad es limitada&#46;</p><p id="par0035" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Es esencial asegurar el acceso de las personas con enfermedades raras a los recursos que mejoren su calidad de vida&#46; No obstante&#44; los mecanismos actuales no garantizan que los medicamentos hu&#233;rfanos sean la v&#237;a para lograr este objetivo debido a la incertidumbre sobre su beneficio-riesgo&#46; Los incentivos econ&#243;micos contribuyen al desarrollo de este mercado&#44; pero generan situaciones de injusticia e ineficiencia que detraen recursos para otras intervenciones necesarias en salud&#46;</p><span id="sec0005" class="elsevierStyleSection elsevierViewall"><span class="elsevierStyleSectionTitle" id="sect0005">Contribuciones de autor&#237;a</span><p id="par0040" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Todas las personas firmantes han contribuido sustancialmente a la concepci&#243;n y redacci&#243;n de la carta&#44; han aprobado su versi&#243;n final para publicaci&#243;n y se hacen responsables de su contenido&#46;</p></span><span id="sec0010" class="elsevierStyleSection elsevierViewall"><span class="elsevierStyleSectionTitle" id="sect0010">Financiaci&#243;n</span><p id="par0045" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Ninguna&#46;</p></span><span id="sec0015" class="elsevierStyleSection elsevierViewall"><span class="elsevierStyleSectionTitle" id="sect0015">Conflictos de intereses</span><p id="par0050" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Ninguno&#46;</p></span></span>"
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Carta al director
Medicamentos huérfanos, incentivos e incertidumbre sobre su relación beneficio-riesgo
Orphan drugs, incentives and uncertainty about their risk-benefit balance
Leire Leache
Autor para correspondencia
lleachea@navarra.es

Autora para correspondencia.
, Luis Carlos Saiz, Marta Gutiérrez-Valencia, Juan Erviti
Sección de Innovación y Organización, Servicio Navarro de Salud-Osasunbidea, Pamplona, España
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cuyo precio se multiplica al obtener una nueva indicaci&#243;n para una enfermedad rara&#46; Estos aspectos han suscitado un gran inter&#233;s en las compa&#241;&#237;as farmac&#233;uticas&#44; y se ha observado un incremento en las solicitudes y las concesiones de designaci&#243;n de &#171;medicamento hu&#233;rfano&#187;<a class="elsevierStyleCrossRef" href="#bib0035"><span class="elsevierStyleSup">2</span></a>&#46;</p><p id="par0015" class="elsevierStylePara elsevierViewall">En Espa&#241;a&#44; el gasto hospitalario en medicamentos hu&#233;rfanos fue de 625&#44;8 millones de euros en 2017&#44; un 10&#44;3&#37; del consumo hospitalario total<a class="elsevierStyleCrossRef" href="#bib0040"><span class="elsevierStyleSup">3</span></a>&#46; Ante esta situaci&#243;n deber&#237;amos tener la certeza de que estos f&#225;rmacos proporcionan un beneficio real en t&#233;rminos de efectividad y ganancia en calidad de vida sin contribuir a un aumento de la yatrogenia&#46;</p><p id="par0020" class="elsevierStylePara elsevierViewall">El criterio principal para obtener la designaci&#243;n de &#171;medicamento hu&#233;rfano&#187; corresponde a la prevalencia de la patolog&#237;a a la que se dirige&#44; que no debe superar los 5 casos por cada 10&#46;000 habitantes de la Uni&#243;n Europea&#46; Ello ha propiciado la desagregaci&#243;n artificial de enfermedades en m&#250;ltiples subtipos con el fin de cumplir con el l&#237;mite de prevalencia establecido y as&#237; obtener beneficios asociados al desarrollo de medicamentos hu&#233;rfanos<a class="elsevierStyleCrossRef" href="#bib0045"><span class="elsevierStyleSup">4</span></a>&#46; Considerando en conjunto las enfermedades raras&#44; padecer una de ellas no es tan infrecuente&#44; y esto puede aumentar con dicha estrategia de desagregaci&#243;n&#46; Se ha estimado&#44; por ejemplo&#44; que los c&#225;nceres raros supondr&#237;an un 24&#37; del total en la Uni&#243;n Europea<a class="elsevierStyleCrossRef" href="#bib0050"><span class="elsevierStyleSup">5</span></a>&#46; A este respecto&#44; la reflexi&#243;n de Vicente et al&#46;<a class="elsevierStyleCrossRef" href="#bib0030"><span class="elsevierStyleSup">1</span></a> acerca de las dificultades para cuantificar los casos y la necesidad de analizar cr&#237;ticamente cualquier cifra aportada cobra todo su sentido&#46;</p><p id="par0025" class="elsevierStylePara elsevierViewall">En general&#44; en el momento de la designaci&#243;n de &#171;medicamento hu&#233;rfano&#187; &#250;nicamente se dispone de informaci&#243;n <span class="elsevierStyleItalic">in vitro</span> y de datos precl&#237;nicos&#44; por lo que la decisi&#243;n se basa en asunciones sobre un hipot&#233;tico beneficio cl&#237;nico fundamentado en la plausibilidad m&#233;dica&#46; Sin embargo&#44; solo un 66&#37; de los 2233 medicamentos designados hu&#233;rfanos entre 2000 y 2019 han mostrado un beneficio significativo<a class="elsevierStyleCrossRef" href="#bib0035"><span class="elsevierStyleSup">2</span></a>&#46;</p><p id="par0030" class="elsevierStylePara elsevierViewall">La eficacia cl&#237;nica de estos f&#225;rmacos generalmente se fundamenta en estudios con baja calidad metodol&#243;gica&#44; seguimiento limitado y an&#225;lisis de variables cl&#237;nicas intermedias &#40;se desconoce su impacto en variables robustas&#41;&#46; Adem&#225;s&#44; la informaci&#243;n sobre su seguridad es limitada&#46;</p><p id="par0035" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Es esencial asegurar el acceso de las personas con enfermedades raras a los recursos que mejoren su calidad de vida&#46; No obstante&#44; los mecanismos actuales no garantizan que los medicamentos hu&#233;rfanos sean la v&#237;a para lograr este objetivo debido a la incertidumbre sobre su beneficio-riesgo&#46; Los incentivos econ&#243;micos contribuyen al desarrollo de este mercado&#44; pero generan situaciones de injusticia e ineficiencia que detraen recursos para otras intervenciones necesarias en salud&#46;</p><span id="sec0005" class="elsevierStyleSection elsevierViewall"><span class="elsevierStyleSectionTitle" id="sect0005">Contribuciones de autor&#237;a</span><p id="par0040" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Todas las personas firmantes han contribuido sustancialmente a la concepci&#243;n y redacci&#243;n de la carta&#44; han aprobado su versi&#243;n final para publicaci&#243;n y se hacen responsables de su contenido&#46;</p></span><span id="sec0010" class="elsevierStyleSection elsevierViewall"><span class="elsevierStyleSectionTitle" id="sect0010">Financiaci&#243;n</span><p id="par0045" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Ninguna&#46;</p></span><span id="sec0015" class="elsevierStyleSection elsevierViewall"><span class="elsevierStyleSectionTitle" id="sect0015">Conflictos de intereses</span><p id="par0050" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Ninguno&#46;</p></span></span>"
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Información del artículo
ISSN: 02139111
Idioma original: Español
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